科研新进展:基因疗法有望治愈儿童糖尿病

南方日报 2017/4/9 16:57:29

南方日报讯 (记者/姚瑶 通讯员/朱小翠)8日笔者从广东工业大学了解到,该校两位国家“千人计划”专家赵子建、李芳红领军的团队,通过基因治疗技术,在1型糖尿病动物模型体内实现了胰岛再生,阻止自身免疫系统对胰岛的攻击,逆转了发病进程。该研究成果发表在最新一期的国际临床研究顶尖权威期刊《临床检查杂志》上,引起业界关注。

1型糖尿病是一种自身免疫疾病,多发生在儿童和青少年,患者自身免疫系统会错误攻击,并摧毁分泌胰岛素的胰岛细胞。而且,一旦进入发病进程就无法逆转,病人需终身依赖胰岛素注射,并要经常监控血糖。目前,还没有药物或技术可控制自身免疫并促使胰岛细胞再生,以达到逆转自身免疫进程并治愈糖尿病的目标。

该研究团队发现,通过基因治疗手段表达一种特异的酶,可以使得小鼠体内产生大量欧米茄-3脂肪酸EPA和DHA。结果显示,这种新疗法矫正了自身免疫系统失衡,逆转了1型糖尿病的发展进程。血液中的胰岛素回归到正常水平,血糖也降低到正常范围,胰腺中还出现大量新生的分泌胰岛素的胰岛细胞。

赵子建表示,这是第一次通过单一的治疗技术在控制和逆转自身免疫系统失衡的同时,促进了胰岛细胞新生。新疗法还可能用于治疗2型糖尿病以及其他一些自身免疫失调疾病,如多发性硬化症、系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等。

研究人员将开始对这项技术开展临床前安全评估,预期在未来几年进入临床试验。

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